Sofosbuvir è un antivirale orale appena approvato dalla FDA con il nome di Sovaldi, per la terapia dell’ epatite C (DAA or direct acting antiviral). Esso appartiene alla categoria dei farmaci definiti nucleotide analogues . Esso agisce inibendo un enzima critico nella replicazione del virus dell’epatite C (HCV) la RNA polimerasi (NS5B), agendo come un terminatore di catena e risulta efficace per la prima volta senza uso di interferone e dei suoi effetti collaterali.
I “nucs” ossia nucleoside and nucleotide analogues hanno come target il sito attivo dell’enzima imitando il suo substrato ed agendo come terminatori della catena di reazione. Dal momento che il sito catalitico dell’NS5B è estremamente conservativo fra i vari sottotipi genetici del virus il farmaco è estremamente attivo contro i vari genotipi dell’ HCV.
Sofosbuvir è stato sviluppato da Pharmasset, ed era inizialmente conosciuto come PSI-7977. Poi Pharmasset è stata acquistata da Gilead nel 2012, ed il nome tecnico del farmaco è diventato GS-7977, mentre i suo nome ufficiale ora è sofosbuvir.
Oltre che per l’efficacia e la novità Sofosbuvir è al centro dell’attenzione anche per il problema del prezzo che si stima possa essere di 1000 dollari per giorno di trattamento; se si pensa che la maggior parte dei malati (circa 180 milioni in tutto il mondo) sono nei paesi poveri questo li taglierebbe fuori dall’uso effettivo del farmaco.
Il problema etico della ricerca a fini di lucro in campo farmaceutico è uno dei principali problemi etici della Chimica. Perchè queste ricerche non sono condotte dagli stati con soldi pubblici? Quali provvedimenti sono possibili per mitigare il problema che si è gia presentato con alcuni antitumorali come Gleevec? Quale ruolo giocano le regole del WTO nel problema? Forbes, una rivista non sospettabile di idee rivoluzionarie consiglia ai prdouttori di abbassare il prezzo ed espandere il mercato. Voi cosa ne pensate?
Riferimenti.
Discovery of a β-d-2′-deoxy-2′-α-fluoro-2′-β-C-methyluridine nucleotide prodrug (PSI-7977) for the treatment of hepatitis C virus. J Med Chem. 2010 Oct 14;53(19):7202-18.
Genotype and subtype profiling of PSI-7977 as a nucleotide inhibitor of hepatitis C virus. Antimicrob Agents Chemother. 2012 Jun;56(6):3359-68.
http://www.gilead.com/pr_1757156
http://en.wikipedia.org/wiki/Sofosbuvir#cite_note-7
http://en.wikipedia.org/wiki/Sofosbuvir
http://hepaton.com/272/sofosbuvir
La Chimica e la Società 
Nel suo libro del 2004 “The truth about the drug companies”, Marcia Angell (a lungo editor del New England Journal of Medicine, sosteneva che la maggior parte delle scoperte di nuovi principi attivi negli ultimi decenni era stata fatta da centri di ricerca accademici (in gran parte pubblici). Le imprese farmaceutiche acquistano i diritti di sfruttamento, sostengono i costi della sperimentazione clinica e fanno lobby per l’approvazione da parte dell’FDA e analoghe agenzie nazionali. Non so come si sia evoluta la situazione nell’ultimo decennio. Comunque gli scopritori del Sofosbuvir e fondatori della Pharmasset sono docenti della Emory university, una grande università privata.
Maurizio Persico
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